Gentherapie bei Niemann-Pick

✍ Scribed by Alexandra Bause; Silke Neumann; Johannes Worlicek; Theo Dingermann; Ilse Zündorf

• Book ID: 104509610
• Publisher: John Wiley and Sons
• Year: 2007
• Tongue: German
• Weight: 142 KB
• Volume: 36
• Category: Article
• ISSN: 0048-3664
• DOI: 10.1002/pauz.200790075

✦ Synopsis

Abstract

Lysosomale Speicherkrankheiten werden durch den Mangel oder Defekt jeweils eines einzigen Enzyms verursacht – eigentlich ideale Voraussetzungen für eine Gentherapie. Entsprechende Untersuchungen wurden kürzlich von Wissenschaftlern der Genzyme Corporation und der Mount Sinai School of Medicine im renommierten Journal PNAS vorgestellt.